Grant z UE pozwoli nam leczyć dzieci komórkami macierzystymi

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej naszej uczelni jako pierwszy ośrodek w Polsce została członkiem konsorcjum, które otrzymało grant UE na terapię komórkami macierzystymi dzieci z niedoborem odporności.  

- Grant dotyczy wykorzystania do przeszczepienia autologicznych zmodyfikowanych za pomocą wektora lentiwirusowego komórek macierzystych w celu korekty układu immunologicznego u dzieci z ciężkim wrodzonym niedoborem odporności powstałym w wyniku mutacji genów RAG1/RAG2. – mowi prof. Krzysztof Kałwak, lokalny koordynator projektu związany z Kliniką Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej oraz Ponadregionalnym Centrum Onkologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei". - Jako jedyny ośrodek w Polsce wchodzimy do konsorcjum, w którym jako ośrodek kliniczny będziemy zajmować się pozyskaniem komórek macierzystych, a następnie ich przeszczepieniem po uprzedniej modyfikacji genetycznej, która będzie miała miejsce w ośrodku w Holandii.

Komórki macierzyste będą wykazywać ekspresję RAG1/RAG2, dzięki czemu dojdzie do rekonstytucji immunologicznej bez konieczności stosowania megadawek chemioterapii i ryzyka związanego z allogeniczną transplantacją komórek krwiotwórczych. Nasz ośrodek będzie przeszczepiał w ten sposób wszystkie dzieci z tym defektem urodzone w Polsce. Metoda jest bezpieczna i badania pilotażowe w Holandii wykazały jej dużą skuteczność – dodaje prof. Kałwak.

Pierwszy zabieg z wykorzystaniem komórek macierzystych najprawdopodobniej odbędzie się w 2018 roku.