Sukces terapii CAR-T w Przylądku Nadziei

To było leczenie ostatniej szansy. Komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane u 11-letniego chłopca, zmagającego się z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, białaczka jednak ciągle nawracała.

- Dziś już możemy powiedzieć, że Olek czuje się świetnie - podkreślał kierujący zespołem leczącym chłopca prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK. To za jego sprawą nowatorska terapia trafiła do naszego szpitala.


W 2019 r. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Przylądek Nadziei Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (USK) przeszła proces certyfikacji, potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych, zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). W ok. 15 proc. przypadków tego podtypu białaczki, po transplantacji szpiku lub w drugiej bądź kolejnej linii leczenia, następuje nawrót choroby. Wysoką skuteczność w leczeniu tej grupy pacjentów wykazuje terapia genowa CAR-T. Przylądek Nadziei USK jest pierwszą i jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną.


Komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane u 11-letniego chłopca, zmagającego się z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców. - Mimo zastosowanego leczenia białaczka ciągle nawracała i w 2019 roku większość lekarzy nie widziała już nadziei na uratowanie chłopca – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. – My byliśmy jednak zdeterminowani i po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA.



Wyposażone w narzędzia do celowanego zabijania komórek białaczkowych limfocyty T dotarły do Wrocławia z USA i zostały przeszczepione 3 marca br.
- Po przeszczepie nie zaobserwowaliśmy żadnych istotnych powikłań immunologicznych ani neurologicznych i mogliśmy wypisać chłopca do domu jeszcze przed ogłoszeniem epidemii COVID-19 – mówi prof. Krzysztof Kałwak. - W pierwszych dwóch miesiącach po podaniu obserwowaliśmy zmniejszanie się choroby resztkowej, ale wciąż komórki białaczkowe były obecne. Teraz mamy wreszcie długo wyczekiwane „zero” z czułością do 10-5. Nie mamy stuprocentowej gwarancji, że efekt będzie trwały, jednak na razie ma niewykrywalną chorobę resztkową i po raz pierwszy od 7 lat dziecko, jego rodzice i my, lekarze możemy odetchnąć z ulgą: „niemożliwe stało się możliwe…”.


Leczenie zostało sfinansowane dzięki wspólnej akcji Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacji Siepomaga.

- Nie ukrywam, że jestem wzruszony, ale też dumny - mówił w czasie konferencji prasowej p.o. rektora. Prof. Piotr Ponikowski pogratulował zespołowi kliniki, podkreślając, że na bieżąco otrzymywał informacje o postępach leczenia. - To historyczna chwila dla tego miejsca, dla naszej kliniki, ale też dla polskich pacjentów, możemy mówić o kamieniu milowym - przyznał p.o. rektora. - Nie mam najmniejszych wątpliwości, że będziemy szli w tę stronę, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu i Uniwersytecki Szpital Kliniczny są miejscem na innowacyjne działania. To są na razie gigantyczne koszty, ale wierzę, że dzięki grantom - w tym konkursowi ogłoszonemu przez Agencję Badań Medycznych, w którym wystartujemy, będziemy mogli tę formą terapii stosować częściej - podkreślał. Prof. Piotr Ponikowski dodał, że nasza uczelnia ma przygotowanych liderów w tym zakresie - zarówno pod względem klinicznym, jak i naukowym. - Dziękuję, że to się udało - mówił p.o. rektora UMW.



- Chciałbym, żeby szansę na życie miał nie tylko Olek, ale też inne dzieci – mówi Piotr Pobrotyn, dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego. - Do wyprodukowania „polskich CAR-T” trzeba znaleźć sposób na finansowanie pomostowe dla pacjentów, którzy już dziś takiego leczenia potrzebują. Razem z rektorem Uniwersytetu Medycznego prowadzimy rozmowy na ten temat z przedstawicielami resortu zdrowia i mamy nadzieję, że dla dobra dzieci szybko zostanie osiągnięty kompromis.


Prof. Alicja Chybicka podkreślała ogromne zaangażowanie i pracę włożoną przez prof. Krzysztofa Kałwaka, który sprowadził nowatorską terapię do kierowanej przez nią kliniki.


– Większość pacjentów, chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko – mówi prof. Bernarda Kazanowska, zastępca kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. - Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją. 


Fot. Adam Zadrzywilski