@Influence_Med. Na czym polegają badania kliniczne

Sformułowanie „testy na ludziach” wciąż wraca w rozmowach o badaniach klinicznych i często budzi lęk. Podczas konferencji InfluenceMed eksperci wyjaśniali, że współczesne badania kliniczne są jednym z najbardziej kontrolowanych i sformalizowanych procesów w medycynie: oparte na przepisach prawa, międzynarodowych standardach, nadzorze komisji bioetycznych oraz rozbudowanej organizacji ośrodków badawczych. Co ważne – dla wielu pacjentów udział w badaniu oznacza realny dostęp do terapii, które mogą wydłużyć życie, poprawić jego jakość, a czasem dać szansę na wyleczenie.

Dlaczego badania kliniczne są potrzebne pacjentom

Panel poświęcony badaniom klinicznym otworzyło nagranie prof. dr. hab. Piotra Rutkowskiego, przewodniczącego Rady Agencji Badań Medycznych, który mówił o badaniach klinicznych z perspektywy eksperta, od lat kwalifikującego pacjentów do nowoczesnych terapii. Prof. Piotr Rutkowski podkreślał, że bez badań klinicznych nie da się wprowadzać do praktyki nowych metod leczenia. 
– Badania kliniczne są niezbędne do rozwoju wiedzy medycznej. Bez tego żadna terapia nie może być opracowana i zastosowana dla pacjentów. Często jest to jedyna szansa dostępu do nowych leków jeszcze w okresie przedrejestracyjnym lub gdy nie są dostępne w ogóle w naszej części Europy – wyjaśnił prof. Piotr Rutkowski.
Profesor zwrócił uwagę na rosnącą rolę Polski w badaniach klinicznych oraz na znaczenie badań niekomercyjnych, które – dzięki wsparciu systemowemu – mogą być projektowane i prowadzone przez polskich naukowców.

Badanie kliniczne to eksperyment, ale nie „test na ludziach”

Maria Wołkowińska (UMW, Uniwersyteckie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych) podkreślała, że mit „testów na ludziach” wynika z błędnych skojarzeń, tymczasem współczesne badania kliniczne nie są niekontrolowanym działaniem, tylko procesem zbudowanym na rygorystycznych zasadach bezpieczeństwa i etyki. Wskazała też, że bezpieczeństwa badań klinicznych pilnują instytucje nadzoru, krajowe i unijne przepisy, a przede wszystkim komisje bioetyczne. W dyskusji padały konkretne przykłady regulacji, których nadrzędnym celem jest ochrona praw pacjenta.
Kluczowym „bezpiecznikiem” jest świadoma zgoda – dokument, który pacjent podpisuje dopiero po uzyskaniu informacji o badaniu. Jak podkreślano, zgoda jest wcześniej oceniana przez niezależną komisję bioetyczną, a pacjent ma prawo zrezygnować na każdym etapie.
W rozmowie powracał też temat języka. Ekspertki zwracały uwagę, że pojęcie „eksperyment” bywa w polszczyźnie obciążone historycznie i emocjonalnie, choć w praktyce chodzi o procedurę opartą na dowodach i nadzorze.

Prof. Anna Czyż (UMW) wyjaśniała, że pacjent otrzymuje nie tylko ustne wyjaśnienia od lekarza, ale także komplet dokumentów przygotowanych dla chorego – przechodzących wielostopniową ocenę. Podkreślano też, jak ogromną rolę odgrywa rozmowa i czas poświęcony na wyjaśnienia – tak, by pacjent nie „podpisywał w ciemno”, tylko rzeczywiście rozumiał, na czym polega udział w badaniach klinicznych.

Nie ma przypadków – protokół, diagnostyka i zespół

Małgorzata Krynicka-Duszyńska (Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN) opowiadała o praktycznej stronie prowadzenia badań: od przygotowania ośrodka, przez diagnostykę, po pracę zespołu. 
Badanie kliniczne opiera się na procesie, który jest zapisany w protokole. To protokół określa harmonogram wizyt, zakres badań diagnostycznych, monitorowanie bezpieczeństwa, a także to, jak pacjent przechodzi przez kolejne etapy leczenia. Badanie wymaga przygotowania miejsca, sprzętu, diagnostyki oraz wyszkolonego zespołu, który zna procedury i reaguje zgodnie z planem, bo w zaplanowanym procesie nie ma przestrzeni na przypadek.

Badania komercyjne a niekomercyjne

W trakcie panelu omawiano też różnice między badaniami komercyjnymi i niekomercyjnymi. Celem niekomercyjnych badań jest przede wszystkim nauka i poprawa praktyki klinicznej – często poprzez porównywanie znanych terapii, które już są zarejestrowane. Badania niekomercyjne są zwykle prowadzone w instytutach naukowych, na uczelniach i w szpitalach i nie są nastawione na zysk finansowy. Dla pacjenta najważniejsze pozostaje to, że niezależnie od typu badania obowiązują te same standardy bezpieczeństwa, etyki i nadzoru.

Fazy badań klinicznych

Dużo uwagi poświęcono fazom badań klinicznych. 

Faza I dotyczy przede wszystkim bezpieczeństwa i ustalania optymalnego dawkowania (w tym tzw. dawki limitującej toksyczność).
Faza II sprawdza skuteczność w danym wskazaniu, czasem w układzie jednoramiennym, czasem w porównaniu do standardu.
Faza III porównuje terapię z najlepszym dostępnym postępowaniem (randomizacja) i zwykle stanowi podstawę do rejestracji.
Faza IV to obserwacje porejestracyjne – dalsze doprecyzowanie sposobu stosowania i długoterminowe monitorowanie.

Prof. Anna Czyż wyjaśniała, że nie zawsze dochodzi do III fazy, zwłaszcza w chorobach rzadkich. Powód bywa prozaiczny – badania rejestracyjne są niezwykle kosztowne i wymagają dużych grup pacjentów, co w rzadkich jednostkach chorobowych jest trudne do osiągnięcia w rozsądnym czasie. W takich sytuacjach decyzje kliniczne mogą opierać się na danych z fazy II, danych z praktyki klinicznej oraz rekomendacjach grup eksperckich.

Pacjent w badaniu klinicznym nie zostaje sam 

Mocno podkreślano, że pacjent w badaniu klinicznym nie zostaje sam. Protokół opisuje nie tylko leczenie, ale też leczenie wspomagające, diagnostykę, monitorowanie i konkretne terminy wizyt. Jak podsumowano, pacjent jest prowadzony za rękę, a koordynatorzy badań klinicznych pilnują terminów, dokumentacji i spójności procesu. I to właśnie ten aspekt – oprócz potencjalnego dostępu do innowacyjnego leczenia – ekspertki wskazywały jako jedną z realnych korzyści dla pacjenta – intensywną, dobrze zorganizowaną opiekę i szybkie reagowanie w razie zdarzeń niepożądanych.

Jak znaleźć badanie? Dwie drogi i sprawdzone źródła

Czy pacjent powinien sam szukać badania, czy czekać na rekomendację lekarza? Obydwie drogi są możliwe. Z jednej strony rośnie świadomość pacjentów, z drugiej – lekarze prowadzący coraz częściej proponują badania kliniczne jako opcję terapeutyczną.
Istnieją konkretne narzędzia weryfikacji: badania mają własny numer i są dostępne w rejestrach, czyli na stronach Clinical Trials. 
Prof. Rutkowski, jeszcze w nagraniu otwierającym, zachęcał do korzystania z rzetelnych źródeł informacji o badaniach – m.in. z zasobów Narodowego Portalu Onkologicznego, w którym jedna z zakładek dedykowana jest właśnie badaniom klinicznym.
Ekspertki zwracały uwagę na znaczenie kontaktu z ośrodkiem prowadzącym badanie: zanim pacjent podejmie decyzję, powinien znać kryteria włączenia i wyłączenia, zasady opieki oraz kwestie ubezpieczenia.

Badania za granicą

Omawiany był też wątek badań zagranicznych. Wskazywano, że sam numer badania i jego obecność w rejestrze to podstawa, ale równie ważne są szczegóły organizacyjne: kto koordynuje badanie, jakie są warunki ubezpieczenia, co pokrywa sponsor, a co pozostaje po stronie pacjenta (np. koszty pobytu). Radzono, by pamiętać o zabezpieczeniach takich jak EKUZ i ubezpieczenie podróżne oraz o uzgodnieniu, jak będzie wyglądał proces leczenia i opieki po powrocie do kraju.

Czy można być w dwóch badaniach naraz?

Z zasady nie – żeby wejść do kolejnego badania klinicznego, trzeba zakończyć udział w poprzednim, a protokoły często przewidują „okresy przejściowe” (washout) między badaniami – zależne od spodziewanych działań terapii i specyfiki choroby. To kolejny przykład tego, jak bardzo „proceduralny” jest ten obszar i jak ważne są reguły bezpieczeństwa.

Co badania kliniczne zmieniają w leczeniu

Badania kliniczne umożliwiają coraz większą personalizację terapii i ograniczają toksyczność w porównaniu do starszych metod. Umożliwiają prowadzenie leczenia ambulatoryjnie i pozwalają na utrzymanie jakości życia, aktywności społecznej i zawodowej.
Panelistki mówiły też o odchodzeniu w onkologii i hematoonkologii od klasycznej chemioterapii na rzecz terapii celowanych i immunoterapii, dzięki czemu część nowotworów staje się chorobami przewlekłymi – z długimi remisjami i mniejszym obciążeniem efektów niepożądanych.
Wśród konkretnych przykładów i kierunków rozwoju często wracała terapia CAR-T – zarówno w leczeniu nowotworów, jak i w obszarze chorób autoimmunizacyjnych. Przywoływano również doświadczenia z terapią genową u najmłodszych pacjentów. Podkreślono też, że czasem – jeśli stawką jest życie – warto prowadzić badanie nawet dla jednego chorego.

Skala badań w Polsce – rosnąca liczba pacjentów i projektów

Badania kliniczne w Polsce przestają być niszą. W 2024 roku prawie 27 000 pacjentów skorzystało z terapii oferowanych w ramach badań klinicznych i zostało zarejestrowanych 518 wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego. Porównując Polskę do innych krajów europejskich, widoczny jest trend wzrostowy i rosnąca atrakcyjność Polski jako miejsca prowadzenia badań – zarówno po stronie kadr medycznych, jak i infrastruktury, organizacji oraz doświadczenia.

Podsumowanie

Dyskusja zakończyła się wnioskiem, że prowokacyjne hasło „testy na ludziach” nie oddaje rzeczywistości badań klinicznych. To proces wieloetapowy, oparty na prawie, etyce i międzynarodowych standardach, w którym bezpieczeństwo pacjenta stoi ponad wszystkim – nawet ponad wynikiem badania. A jednocześnie to właśnie badania kliniczne są dziś jednym z najszybszych motorów postępu w medycynie – od onkologii i hematologii po dermatologię, kardiologię, neurologię i pediatrię.

Panel „Testy na ludziach czy realny wkład w rozwój polskiej medycyny? Na czym polegają badania kliniczne” odbył się w ramach konferencji InfluenceMed.
Prowadzenie: Monika Fajge (Gazeta Wrocławska)
Paneliści: prof. dr hab. Piotr Rutkowski (Przewodniczący Rady Agencji Badań Medycznych); Małgorzata Krynicka-Duszyńska (Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu); Maria Wołkowińska (UMW, Uniwersyteckie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych); prof. dr hab. Anna Czyż (UMW, Katedra i Klinika Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych).

Fot.: www.freepik.com