USK przeprowadził 50 terapii CAR-T u dzieci

9-letnia Tosia jest pięćdziesiątym dzieckiem, u którego specjaliści z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przeprowadzili terapię CAR-T. Wraz ze wzrostem liczby podań zmodyfikowanych komórek rośnie odsetek wyleczeń. We wrocławskim ośrodku jest on obecnie lepszy niż w czołowych placówkach zagranicznych. CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi.

9-letnia Antonina z Katowic jest po przeszczepie szpiku. Doszło jednak do nawrotu choroby i mała pacjentka trafiła do Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. Jak podkreśla kierownik placówki, prof. Krzysztof Kałwak, obecnie metodę CAR-T stosuje się wcześniej, bez czekania na wielokrotne nawroty, oferując pacjentom znaczącą szansę na przeżycie. Samo podanie zmodyfikowanych komórek poprzedza leczenie pomostowe.

– Przygotowanie do zabiegu trwa zwykle około miesiąca. W przypadku Tosi pobranie komórek odbyło się około dwóch miesięcy temu. Dziewczynka przyjechała do nas na krótką wizytę, podczas której jej komórki zostały wyizolowane i wysłane za granicę do zmodyfikowania, czyli uzbrojenia do walki z nowotworem – wyjaśnia prof. Krzysztof Kałwak.

Proces pomostowania odbył się w Katowicach, gdzie mała pacjentka była wcześniej leczona. – Pomostowanie jest kluczowe, żeby zmniejszyć "ładunek" nowotworu, czyli liczbę blastów białaczkowych. Trwa to czasami miesiąc, czasami dwa. Natomiast już przed samym podaniem zmodyfikowanych komórek stosuje się tak zwaną chemioterapię limfodeplecyjną, która ułatwia wszczepienie nowych komórek. To dwa małe woreczki po 5-10 mililitrów, które są na wagę życia – dodaje profesor.

Wrocławski ośrodek stał się pionierem tej terapii w Polsce. Data 3 marca 2020 roku zapisała się w historii polskiej medycyny – to wtedy po raz pierwszy w kraju zastosowano u dziecka terapię CAR-T. Metoda ta, będąca innowacyjną formą immunoterapii, polega na pobraniu od pacjenta jego własnych limfocytów T, a następnie ich genetycznej modyfikacji w laboratorium tak, aby potrafiły precyzyjnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe.

Prof. Krzysztof Kałwak wspomina ten moment i pierwszego pacjenta, Olka: – Chłopiec przez siedem lat walczył nieskutecznie z ostrą białaczką limfoblastyczną. Miał za sobą kolejne wznowy, nieudane transplantacje i immunoterapię. Wreszcie, po zdobyciu akredytacji i środków finansowych, podaliśmy mu pierwsze komórki.

Po trzech miesiącach pacjent uzyskał "ujemną chorobę resztkową". Wyzdrowiał. Jest w fantastycznej formie i nadrabia stracony czas. – Dziś praktycznie dorosły Olek, przyjeżdża do nas raz na miesiąc. Wciąż otrzymuje immunoglobuliny, ponieważ terapia CAR-T działa tak dobrze, że jego organizm jeszcze ich nie produkuje. To jest tak zwany pożądany objaw uboczny. Zresztą najstarsza na świecie pacjentka, Emily Whitehead, leczona w 2012 roku, ma to samo – cały czas ma w sobie komórki CAR-T. Z dotychczasowych obserwacji wynika, że większość pacjentów bardzo długo utrzymuje te namnożone komórki w swoim organizmie. Olek już prawie 6 lat – tłumaczy dr Monika Mielcarek-Siedziuk, pediatra, transplantolog dziecięcy, lekarka, która wykonała aferezy u wszystkich dzieci poddawanych terapii CAR-T.

W kolejce są następne dzieci, które kwalifikują się do terapii. Kolejne podanie planowane jest na koniec grudnia, a następne na styczeń przyszłego roku.

Wyniki lepsze niż w USA

Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu jest obecnie jednym z największych ośrodków terapii komórkowej w Europie. Spośród 50 leczonych pacjentów aż 47 otrzymało terapię z powodu ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej, a trzech z powodu chłoniaków złośliwych B opornych na leczenie. Warto zaznaczyć, że pierwsze dzieci otrzymały leczenie  dzięki zbiórkom publicznym – zanim terapia została objęta refundacją.

W ocenie prof. Krzysztofa Kałwaka skuteczność leczenia we Wrocławiu przewyższa światowe standardy. – Terapia daje fantastyczne wyniki w ostrej białaczce limfoblastycznej. Obserwujemy trzyletnie przeżycie całkowite na poziomie około 82 proc. w całej grupie, a w grupie dzieci, które otrzymały terapię z powodu wznowy po transplantacji, wskaźnik ten wynosi aż 87 proc. – podkreśla. – Co więcej, nasze dwuletnie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

W Polsce – poza Wrocławiem – jedynie ośrodek w Bydgoszczy posiada akredytację dla terapii CAR-T w białaczce u dzieci i dotychczas przeprowadził leczenie u 8 pacjentów.

Przyszłość to terapie genowe

Klinika konsekwentnie rozszerza zakres zaawansowanych terapii, pracując nad kolejnymi rozwiązaniami. Oprócz sukcesów w hematoonkologii, ośrodek wprowadził terapię genową w rzadkim niedoborze odporności (RAG1-SCID).

– Jesteśmy liderem w regionie i stale poszerzamy nasze możliwości. Kwestią czasu jest uzyskanie akredytacji do terapii genowej w leukodystrofii metachromatycznej – zapowiada szef kliniki. – Kolejne kroki, które planujemy, to zastosowanie CAR-T w opornym na leczenie nerwiaku zarodkowym współczulnym. Projekt ten będziemy realizować we współpracy z ośrodkiem w Rzymie.

Dzięki determinacji zespołu prof. Krzysztofa Kałwaka Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu stawia Polskę w ścisłej europejskiej czołówce walki z nowotworami dziecięcymi, oferując pacjentom dostęp do technologii medycznych XXI wieku.

Akademickie CAR-T – sukces i nowa perspektywa terapii w Polsce

Podobny sukces osiągnęli specjaliści zajmujący się dorosłymi pacjentami zmagającymi się z chłoniakiem. W sierpniu 2025 r. w Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu pod kierownictwem prof. Tomasza Wróbla po raz pierwszy w Polsce podano pacjentowi komórki CAR-T całkowicie wyprodukowane w ramach ośrodka akademickiego, bez udziału firm komercyjnych. Było to możliwe dzięki dofinansowaniu udzielonemu przez Agencję Badań Medycznych projektowi badawczemu Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu oraz prywatnym darowiznom, wspierającym działania naukowe kliniki. Akademickie CAR-T są znacznie tańsze od wersji komercyjnych i przy odpowiedniej infrastrukturze pozwalają skrócić czas od pobrania komórek do ich podania nawet dwukrotnie. 

Dzięki temu terapia staje się bardziej dostępna — także dla pacjentów, którzy z różnych powodów nie kwalifikowaliby się do opcji refundowanych, np. ze względu na wiek czy nietypowy podtyp chłoniaka.

Pacjentem był mężczyzna z nawrotowym chłoniakiem. Jak podkreślają specjaliści, to historyczny moment. W pierwszej fazie badania przewidziano udział od dziewięciu do osiemnastu dorosłych pacjentów z całej Polski. Rekrutacja potrwa około półtora roku i jest otwarta dla pacjentów w całym kraju, którzy są zwykle kierowani przez opiekujące się nimi ośrodki.

– Terapia CAR-T to symbol zmiany, jaka dokonuje się w medycynie. To już nie tylko leczenie, ale całkowita zmiana w leczeniu pacjentów z chorobami nowotworowymi – podsumowuje Beata Freier, zastępca dyrektora ds. medycznych Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, specjalistka onkologii. – Jesteśmy dumni, że to właśnie we Wrocławiu tworzymy polskie standardy nowoczesnej onkologii.

Tekst i zdjęcia: USK Wrocław